코오롱티슈진의 퇴행성 무릎관절염 치료제 TG-C(옛 인보사)가 미국 임상 3상에서 통증 개선의 1차 목표를 달성하지 못했다. 7월 20일 공개된 첫번째 3상(15302) 결과에 따르면, TG-C를 투여받은 환자군의 통증 점수(VAS)는 38.6포인트, 기능 점수(WOMAC)는 26.34포인트 줄었다. 그런데 위약인 생리식염수를 맞은 대조군에서 통증 39.1포인트, 기능 27.57포인트가 줄어 오히려 더 좋은 결과가 나왔다. 다만 눈에 띄는 반전이 하나 있다. 관절이 심하게 망가져 인공관절로 바꾸는 수술(TKR)을 받은 비율은 TG-C군이 310명 중 2명(0.6퍼센트), 위약군이 151명 중 8명(5.3퍼센트)으로 TG-C 쪽이 훨씬 낮았다. 통증은 못 줄였지만 병의 진행 자체는 늦췄을 가능성을 보여주는 대목이다. 코오롱티슈진은 5개월 시차로 진행한 쌍둥이 임상 중 남은 하나, 12301의 결과를 10월에 발표할 예정이다. 미국 식품의약국(FDA)은 통상 두 개의 독립된 3상에서 일관된 결과를 요구하는데, 첫 시험이 실패로 끝난 만큼 두번째마저 다른 결과가 나오면 승인 가능성은 더 낮아진다. 인보사는 2019년 주성분이 허가와 다른 세포로 밝혀지며 논란이 됐던 바로 그 약이다. 블로거 메르는 제약주 투자는 정보 격차가 큰 영역이라며, 5월 이후 주가가 이미 흘러내렸다고 짚었다.
Why it matters · 1차 목표(통증)는 실패했지만 수술 회피율은 TG-C가 크게 앞서, 10월 두번째 3상 결과와 FDA 승인 여부를 가를 핵심 변수가 됐다.
Kolon TissueGene's gene-therapy knee treatment TG-C, formerly sold in Korea as Invossa, missed its primary goal in a US Phase 3 trial. Topline results released July 20 showed patients who got TG-C saw their pain score (VAS) drop 38.6 points and function score (WOMAC) drop 26.34 points over two years. Patients who got a saline placebo injection did slightly better, dropping 39.1 and 27.57 points respectively. There is one twist. Only 2 of 310 TG-C patients (0.6 percent) needed total knee replacement surgery during the trial, versus 8 of 151 placebo patients (5.3 percent). That gap hints TG-C may have slowed the underlying joint damage even though it did not beat placebo on subjective pain scores. Kolon TissueGene ran two near-identical Phase 3 trials about five months apart, and the second one, trial 12301, reads out in October. The US Food and Drug Administration typically wants two independent pivotal trials to show consistent results before approving a drug, so a second miss would make approval even less likely. TG-C is the same drug that triggered a scandal in 2019, when regulators discovered one of its two injected components was not the cartilage cell it was labeled as. The stock has been drifting lower since May, well before this readout.
Why it matters · The pain endpoint failed but the surgery-avoidance signal favors TG-C, making October's second trial the swing factor for FDA approval odds.
コーロン・ティシュジーンの膝関節症向け遺伝子治療薬TG-C（かつて韓国で販売されたインボッサ）が、米国第3相試験で主要目標を達成できなかった。7月20日に公開された最初の第3相（15302）の結果によると、TG-C投与群の痛みスコア（VAS）は38.6ポイント、機能スコア（WOMAC）は26.34ポイント改善した。ところが生理食塩水を打った対照群はそれぞれ39.1ポイント、27.57ポイント改善し、むしろ良い結果になった。ただし注目すべき点が一つある。関節の損傷が進んで人工関節に置き換える手術(TKR)を受けた割合は、TG-C群が310人中2人（0.6パーセント）、対照群が151人中8人（5.3パーセント）と、TG-C群の方がはるかに低かった。痛みは減らせなかったが、病気の進行そのものを遅らせた可能性を示す結果だ。コーロン・ティシュジーンは5カ月の時差で進めた双子のような臨床試験のうち、残る一つ、12301の結果を10月に発表する予定だ。米食品医薬品局(FDA)は通常、二つの独立した第3相試験で一貫した結果を求めるため、最初の試験が失敗に終わった以上、二回目も異なる結果になれば承認の可能性はさらに下がる。インボッサは2019年、主成分が承認内容と異なる細胞だったことが判明し騒動になった、まさにその薬だ。株価は5月以降すでに下落基調にある。
Why it matters · 痛みの目標は失敗したが、手術回避率はTG-Cが大きく上回った。10月の2回目の結果が、FDA承認の行方を左右する鍵になる。