コーロン・ティシュジーンの膝関節症向け遺伝子治療薬TG-C（かつて韓国で販売されたインボッサ）が、米国第3相試験で主要目標を達成できなかった。7月20日に公開された最初の第3相（15302）の結果によると、TG-C投与群の痛みスコア（VAS）は38.6ポイント、機能スコア（WOMAC）は26.34ポイント改善した。ところが生理食塩水を打った対照群はそれぞれ39.1ポイント、27.57ポイント改善し、むしろ良い結果になった。ただし注目すべき点が一つある。関節の損傷が進んで人工関節に置き換える手術(TKR)を受けた割合は、TG-C群が310人中2人（0.6パーセント）、対照群が151人中8人（5.3パーセント）と、TG-C群の方がはるかに低かった。痛みは減らせなかったが、病気の進行そのものを遅らせた可能性を示す結果だ。コーロン・ティシュジーンは5カ月の時差で進めた双子のような臨床試験のうち、残る一つ、12301の結果を10月に発表する予定だ。米食品医薬品局(FDA)は通常、二つの独立した第3相試験で一貫した結果を求めるため、最初の試験が失敗に終わった以上、二回目も異なる結果になれば承認の可能性はさらに下がる。インボッサは2019年、主成分が承認内容と異なる細胞だったことが判明し騒動になった、まさにその薬だ。株価は5月以降すでに下落基調にある。
Why it matters · 痛みの目標は失敗したが、手術回避率はTG-Cが大きく上回った。10月の2回目の結果が、FDA承認の行方を左右する鍵になる。
考えるべき点 · 主要目標は逃したが手術回避率では上回ったTG-C。本当の答えは10月の2回目の試験を待つべきか、それとももう出ているのか。